Terapia génica

Qué es ?

La terapia génica se ha desarrollado como un método de acercamiento al tratamiento de las enfermedades humanas basado en la transferencia de material genético a las células de un individuo. Habitualmente la finalidad de esta transferencia de material genético es restablecer una función celular que estaba abolida o defectuosa, introducir una nueva función o bien interferir con una función existente. Así, las distintas estrategias de la terapia génica se basan en la combinación de tres elementos clave, el material genético a transferir, el método de transferencia y el tipo celular que incorporará dicho material genético. Inicialmente la atención se centró en el tratamiento de las enfermedades hereditarias monogénicas, pero posteriormente la mayor parte de los ensayos clínicos han abordado el tratamiento del cáncer. La terapia génica humana es factible y puede ser útil, pero las herramientas necesitan ser perfeccionadas para que pueda llegar a formar parte del arsenal terapéutico habitual. Artículo de El País

Tipos:

Terapia génica de células germinales:

Terapia génica somántica: Aquella dirigida a modificar la dotación genética de las células sománticas o constituyentes del organismo. A su vez de puede clasificar en:

Terapia génica in vivo: El material genético se introduce directamente en as células del organismo, sin que se produzca su extracción o manipulación in vitro.

Terapia Génica in Vivo

 

 

 

Terapia génica ex vivo: Las células a tratar son extraídas del paciente, aisladas, crecidas e cultivo y sometidas al proceso de tranferencia in vitro.

introducción del gen que codifica el receptor de LDL en el tratamiento de la hipercolesterolemia familiar monogénicas.

 

MÉTODOS DE TRANSFERENCIA

Métodos físico químicos: El ADN es insertado en un plásmido

Vectores virales: Virus utilizados en terapia génica (retrovirus, adenovirus, virus Adeno-Asociados, virus de Herpe Simple

Conclusión: La terapia génica se elige en la actualidad médica como una de las formas más promisorias de terapéutica pero todavía hace falta encontrar la respuesta a muchos interrogantes conceptuales y técnicos para que sea una arma útil contra la amplia gama de enfermedades que enfrentamos los seres humanos. Los avances en genoma humano y en regulación génica seguramente van a traer los elementos necesarios para hacer de la terapia génica la nueva forma de manejar la salud en el mundo.

video sobre terapia génica

Rita Ramos

Nieves Saavedra

Paula Domínguez

 

 

 

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